吴俣王智轩苏明卫审稿
黎阳中医院儿童医学中心肿瘤科责编
周叶斌
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，也是儿童恶性肿瘤致死的主要原因之一，其中近半数为高危类型。即使接受高强度的综合治疗，包括标准诱导化疗、手术、放疗、大剂量巩固化疗（如造血干细胞移植）、GD2靶向单克隆抗体的免疫治疗以及维甲酸的诱导分化治疗等，仍有近一半神母患儿在治疗后复发。尤其是诊断为高危神母以及复发或难治性神母患儿，目前迫切需要能够提高生存率和降低长期*性的新药。
神经母细胞瘤新药开发战略(NDDS)由儿童癌症创新疗法(ITCC)联盟、欧洲儿童和青少年癌症研究网络，以及国际儿科肿瘤学会欧洲神经母细胞瘤小组(SIOPEN)于年发起，旨在提供国际公认的、应该优先进入儿科临床试验的生物学驱动的优质遗传靶点和药物选择，以加速神经母细胞瘤的新药开发。
年5月12日，来自各国的肿瘤学家在EuropeanJournalofCancer在线发表综述文章Acceleratingdrugdevelopmentforneuroblastoma:SummaryoftheSecondNeuroblastomaDrugDevelopmentStrategyforumfromInnovativeTherapiesforChildrenwithCancerandInternationalSocietyofPaediatricOncologyEuropeNeuroblastoma，详细总结了第二届NDDS论坛的会议纪要。
第一次NDDS会议(NDDS1)确定了研究靶点的优先顺序，为临床医生设计药物早期和晚期临床研究提供了信息，同时着重强调了制药行业和监管机构所感兴趣的药物靶点、作用机制和药物等（下表）。
NDDS中优先靶点的早期儿科临床试验的现状NDDS1拟定出9个最优先神经母细胞瘤靶点：ALK、MEK、CDK4/6、MDM2、CHK1、BIRC5、BET、AuroraA和mTORC1/2，其中部分药物目前已进入临床实验中。
第二次NDDS会议（NDDS2）在NDDS1的基础上，增加邀请了北美和欧洲的学者，以实现达成跨大西洋共识的目标，并进一步加强全球在神母这种罕见疾病方面的合作。NDDS2主要