神经母细胞瘤（NB）是一种儿童交感神经系统肿瘤，也是儿童期最常见的颅外实体瘤，起源于神经嵴细胞，通常发病部位为肾上腺髓质及颈部、胸部、腹部、骨盆部的交感神经系统。
发病率约占儿童癌症发病率的6%，死亡率约占儿童癌症相关死亡率的15%。发病年龄多为0-14岁。
神经母细胞瘤具有明显的异质性，表现为一些肿瘤不经治疗自行消失，或分化为良性神经瘤；另一些（超过50%）肿瘤发病隐匿，诊断时已出现转移并快速进展，尤其是中枢神经系统转移，虽然罕见（仅占所有转移性神经母细胞瘤6%-8%），但因具有生物侵袭性，并有沿脑脊液通路扩散的趋势，易致命。
中枢神经系统转移的神经母细胞瘤属于高危神经母细胞瘤，通常发生在初次确诊后的18个月，并伴有MYCN扩增增加。
高危神经母细胞瘤治疗现状
高危神经母细胞瘤患儿约占新诊断患儿50%，目前标准治疗方案为：诱导化疗+局部治疗（手术和放射治疗）+巩固治疗+维持治疗。
但约有20%的高危患者在诱导化疗期间有难治性或进行性的残留病灶，尽管接受巩固治疗，仍易发生复发，生存率＜10%。亟需新的治疗方法，以改善高危神经母细胞瘤的治疗现状，提高患者的生存率和生活质量。
年3月10日，FDA批准了首款专门用于神经母细胞瘤治疗的药物Dinutuximab（商品名UNITUXIN?），用于治疗经一线多药物、多模式治疗后达到部分缓解的高危神经母细胞瘤儿童患者，打破了30年无治疗新药的僵局。
图/UnitedTherapeutics