背景：贝伐珠单抗维持治疗儿童和成人NF2神经鞘瘤病和进展性听神经瘤前瞻性数据缺乏。这项前瞻性多中心II期研究评估贝伐珠单抗在NF2神经鞘瘤病和进展性听神经瘤导致听力损失的儿童和成人中的维持治疗的疗效、安全性和耐受性。
方法：在贝伐单抗诱导治疗后，受试者每3周接受5mg/kg的贝伐珠单抗治疗18个月。监测患者听力变化、肿瘤大小和生活质量（QOL），以及不良事件。听力损失定义为与研究基线相比，单词识别得分（WRS）或纯音平均值的统计学显著下降；肿瘤生长定义为体积比基线增加20%。
结果：20名患者（中位年龄23.5岁；范围12.5-62.5岁），目标耳的听力损失（中位WRS70%，范围2%-94%）接受了维持性贝伐珠单抗治疗。在48周后，目标耳听力未损失的比例为95%，在72周后为89%，在98周后为70%。听瘤无进展比例在48周后为94%，在72周后为89%，在98周后为89%。与NF2相关的QOL在98周内保持稳定，而与耳鸣相关的困扰有所减轻。维持性贝伐珠单抗耐受性良好，有3名参与者（15%）因不良事件而停止治疗。
结论：维持性贝伐珠单抗（每3周5mg/kg）在18个月的随访期间与高比例的听力保留和肿瘤稳定性相关。在这一人群中未发现与贝伐珠单抗相关的新的意外不良事件。
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