中科医院承办青少年白癜风防治援助项目 http://baidianfeng.39.net/bdfby/yqyy/神经母细胞瘤的重要研究目前正在世医院、医疗中心和其他研究机构中进行。每年，科学家都会发现更多的病因以及如何改进治疗方法。
神经母细胞瘤遗传学
研究人员现在有了更好的检测方法来寻找神经母细胞瘤细胞基因的变化。研究人员可能知道某个染色体发生了变化（细胞内的一条DNA链，包含了它的基因），但他们仍然需要了解更多关于该基因或基因的哪个部分受到了影响。神经母细胞瘤的基因改变有几种不同的方式：
有时染色体上有同一基因的额外拷贝（称为扩增）。
有时一个染色体可能有缺失的DNA片段（称为缺失）或额外片段的DNA片段（称为增益或增加），这会影响染色体所拥有的基因。
了解神经母细胞瘤的基因变化有助于研究人员了解哪些神经母细胞瘤可以通过*性较少的治疗治愈，哪些需要更激烈的治疗。
更具侵袭性的神经母细胞瘤通常被称为高危神经母细胞瘤，而更容易治疗的肿瘤被称为低危或中等风险的神经母细胞瘤。
这些基因改变中的一些现在正被用于帮助癌症护理小组确定儿童的神经母细胞瘤分期和危险人群。其他基因的改变可能有助于研究人员找到对某些类型的神经母细胞瘤细胞有效的新疗法。
以下是目前正在研究的一些特定的DNA和基因变化：
6号染色体（6p22）短臂上的DNA变化在生长更为激烈的神经母细胞瘤中更容易观察到。
年龄较大的儿童神经母细胞瘤细胞更容易发生ATRX肿瘤抑制基因的改变。有这种基因改变的肿瘤生长缓慢，但也很难治愈。这可能有助于解释为什么年龄较大的儿童易患高风险的神经母细胞瘤，而年幼的儿童往往有低风险或中等风险的神经母细胞瘤，而且情况更好。
ALK和MYCN基因的改变或有一个以上的拷贝（扩增）是用来帮助决定儿童的风险群体的特征。有些药物可能对ALK基因改变的神经母细胞瘤有效。一些科学家也在研究ALK基因的变化与神经母细胞瘤细胞中MYCN基因额外拷贝的关系。
治疗
随着医生们找到了改进现有治疗方法的方法，神经母细胞瘤的存活率有所提高，但高危神经母细胞瘤患儿的存活率却不如低危或中危患儿。大多数关于高危神经母细胞瘤（恶性程度更高和更难治疗的肿瘤）的研究集中在寻找化疗药物、干细胞移植方案、免疫疗法和其他新疗法的最佳组合，以试图治愈更多的儿童。目前对低风险和中等风险的神经母细胞瘤的研究正在试图弄清楚，怎样让儿童可以得到更低*性的治疗，但治疗效果一样好。
化疗
治疗神经母细胞瘤的最佳化疗药物组合仍在继续。
一些已经被用于治疗其他癌症的化疗药物，如拓扑替康、伊立替康和替莫唑胺，现在正与其他种类的治疗方法结合起来研究，用于治疗高危神经母细胞瘤或复发的神经母细胞瘤。
其他研究正在寻找低危或中危的神经母细胞瘤患儿是否可以用较少（甚至不需要）的化疗进行治疗。我们的目标是仍然有同样好的效果，但是治疗的副作用更少。
干细胞移植
医生们还试图通过大剂量化疗和干细胞移植来提高晚期神经母细胞瘤患儿的治疗成功率，采用不同的化疗、放疗、维甲酸等治疗方法。
最近的一项临床试验研究了对高危神经母细胞瘤患儿进行两次干细胞移植是否比只进行一次干细胞移植更好。接受两次移植的儿童存活率的长期改善尚不清楚，但早期的结果表明，两次干细胞移植，再加上某种免疫疗法比一次干细胞移植效果更好。其他的研究正在寻找使用他人捐献的干细胞（异体干细胞移植）是否能帮助一些难以治疗的肿瘤的儿童。将进行更多的研究来证实这些结果。
如果您对此有疑问，请咨询您的医生。
维甲酸
在神经母细胞瘤的高风险治疗中，尤其是在神经母细胞瘤的高风险治疗中，使用异维甲酸治疗可降低复发风险。将13-顺式维甲酸与不同类型的化疗药物、被称为单克隆抗体的免疫疗法和靶向药物联合应用正在进行大量临床试验，以帮助确定最佳的组合。
靶向药物
了解是什么使神经母细胞瘤细胞与正常细胞不同，可以引导治疗这种疾病的新方法。
比标准化疗药物更能靶向神经母细胞瘤细胞的新药正在临床实验中研究。
例如，医生们现在正在研究针对神经母细胞瘤细胞内帮助其生长的通路的药物，
例如用于ALK通路的克唑替尼和用于auroraA通路的alisertib(阿利塞提布）
克唑替尼是一种针对ALK基因改变的细胞的药物。高达15%的神经母细胞瘤有这种基因的改变。
在早期的一项研究中，克唑替尼被发现可以导致一些神经母细胞瘤缩小，尽管还不清楚这种情况可能持续多久，或者将这种药物与某些化疗药物一起使用是否会更好。其他针对ALK变化细胞的药物正在研发中。其中一些已经被批准用于治疗其他癌症，并且正在进行研究，看看它们是否对神经母细胞瘤有效。
其他一些不同于常规化疗药物的药物也正在研究抗神经母细胞瘤的临床试验。例如硼替佐米、伏立诺司、替米罗莫司、贝伐单抗、硝呋替莫司和DMFO。
免疫疗法
免疫疗法是利用药物帮助患者自身免疫系统对抗癌症。目前有几种不同的免疫疗法正在试验或用于治疗神经母细胞瘤。
抗GD2单克隆抗体
单克隆抗体dinutuximab（unituximab）和naxitamab（Danyelza）针对神经母细胞瘤细胞上的GD2，目前正用于一些高危神经母细胞瘤的儿童，以帮助免疫系统细胞找到并摧毁癌细胞。
目前，临床试验正在测试针对GD2的其他抗体的有效性：
Hu14.18-IL2是一种与白细胞介素-2（一种免疫增强细胞因子）相关的抗体。早期的研究结果发现，这种抗体/细胞因子的结合可能会帮助一些其他治疗方法不再有效的儿童。
Hu14.18KA是一种修饰抗体，可能与其他GD2抗体一样有效，没有一些副作用。
疫苗
一些癌症疫苗也正在研究用于神经母细胞瘤。对于这些疫苗，注射改良的神经母细胞瘤细胞或其他物质，试图让孩子自己的免疫系统攻击癌细胞。这些疗法仍处于临床试验的早期阶段。
CART细胞疗法
CART细胞疗法是一种很有前途的新方法，它可以让病人自己的免疫细胞称为T细胞（一种白血球）来对抗癌症，方法是在实验室里改变它们，使它们能够找到并消灭癌细胞。
在CART细胞疗法中使用的T细胞在实验室中通过添加一种人造受体（称为嵌合抗原受体或CAR）来改变，这种受体可以帮助它们攻击特定的癌细胞。
一个早期的试验创造了CART细胞，以GD2靶向神经母细胞瘤细胞。其他的临床试验正在研究利用CARTT细胞靶向神经母细胞瘤细胞外的其他蛋白质。这些都是非常新的临床试验，正在进行或处于计划阶段。
如果你有需要请和医生交流这些试验的问题。
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